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Un père milite en faveur d’un nouveau médicament qui pourrait aider ses enfants hémophiles. La procédure est en cours pour que nous puissions offrir le produit.
Declan McNeely, dix ans, adore le soccer, les jeux vidéos et les énigmes. Son frère Tristan, sept ans, aime prendre le volant de son quad motorisé pour ramasser les déchets et réaliser de menus travaux pour ses voisins de l’Île-du-Prince-Édouard. Mais jusqu’à récemment, leur enfance était tout sauf insouciante.
Alors qu’il avait tout juste huit mois, Declan a soudain eu un immense bleu. Inquiets, ses parents Jenn et Donovan McNeely l’ont conduit à l’hôpital, où ils ont reçu un diagnostic qui allait changer leur vie : Declan était atteint Suffisance en plasma et liste nationale de produits Rapport annuel 2021-2022 de la Société canadienne du sang 34 d’hémophilie A, une forme grave de cette rare maladie héréditaire qui empêche le sang de bien coaguler. Lorsque Tristan est né trois ans plus tard, les médecins ont annoncé que lui aussi était hémophile A et que, comme son frère, il aurait besoin d’un traitement à vie. (Leur sœur souffre quant à elle d’une forme plus légère de cette maladie.)
Traiter l’hémophilie
Pendant leur première année de vie, les enfants hémophiles ne peuvent pas prendre de médicaments, car ils développent souvent des réactions négatives ou des « inhibiteurs », c’est-à-dire des réponses immunitaires conduisant à l’inefficacité des médicaments sur le long terme. À un an, ils commencent la prophylaxie de routine, des traitements intraveineux préventifs généralement administrés trois fois par semaine.
Afin d’éviter des visites trop fréquentes à l’hôpital, Jenn et Donovan ont décidé d’administrer les médicaments eux-mêmes à leurs enfants, à domicile. Et dans l’espoir d’éviter les injections, ils se sont arrangés pour que chaque garçon ait un Port-a-Cath, un petit dispositif médical placé sous la peau et relié à une veine par un cathéter. Malheureusement, ces dispositifs ne fonctionnant pas bien, Tristan et Declan se sont montrés de plus en plus inquiets à l’approche de chaque traitement. Leurs parents ont donc décidé d’enlever les Port-a-Cath et de passer à des injections intraveineuses directes. Mais l’anxiété des garçons n’a fait que croître, amplifiée par une phobie des aiguilles, à tel point que Tristan devait, pour chaque injection, être mis sous sédatif à l’hôpital.
« On le voyait dépérir à petit feu, se souvient Donovan. Il pensait sans cesse à son prochain traitement. Il était traumatisé. »
Ce stress constant affectait toute la famille, sans qu’aucune solution ne se dessine à l’horizon... jusqu’à ce qu’une nouvelle inattendue vienne leur apporter une bouffée d’espoir. Lors d’une rencontre à la section locale de la Société canadienne de l’hémophilie, un représentant de laboratoire pharmaceutique a présenté les résultats prometteurs d’un nouveau médicament, Hemlibra, pour les patients souffrant d’hémophilie A.
Le Hemlibra fait partie d’une famille de médicaments appelés protéines plasmatiques et produits connexes. Certains de ces médicaments sont fabriqués à partir de protéines présentes dans le plasma humain, le liquide jaunâtre qui constitue la majeure partie du volume sanguin. D’autres, dont le Hemlibra, sont produits à partir de protéines et de molécules de substitution créées en laboratoire. Grâce à la technologie de l’ADN, certaines protéines sont copiées et certaines molécules sont conçues pour fonctionner comme des protéines humaines.
Les patients atteints de certaines maladies ont besoin de plasma ou de produits dérivés du plasma pour survivre ou avoir une meilleure qualité de vie. C’est pour cette raison que la Société canadienne du sang a tellement à cœur d’augmenter la collecte de plasma au Canada
VOTRE DON DE PLASMA PEUT SAUVER DES VIES
Avantages de Hemlibra®
Le principal avantage d’Hemlibra (nom commercial de l’émicizumab) est sa facilité d’utilisation. Les injections se font par voie sous-cutanée, et l’injection ne dure que quelques secondes, alors qu’une injection intraveineuse peut prendre dix à quinze minutes. Autre bonne nouvelle, surtout pour les jeunes patients : la fréquence de traitement est réduite à une injection toutes les deux ou trois semaines, plutôt qu’une tous les deux jours.
En effectuant des recherches plus approfondies sur ce médicament qui pourrait faciliter la vie de ses fils, Donovan a découvert qu’Hemlibra était déjà largement prescrit dans plusieurs pays, notamment aux États-Unis. Avec l’aide d’autres membres de la Société canadienne de l’hémophilie, il a commencé à militer en faveur de l’approbation de ce médicament au Canada. Il a appelé les ministres de la Santé, écrit aux élus, signé des pétitions, publié sur les réseaux sociaux, médiatisé la détresse de sa famille. Bref, Donovan a exploré toutes les avenues qui s’offraient à lui, déterminé à tout faire pour que cette nouvelle option salutaire puisse bénéficier à tous ceux qui enduraient le même traitement traumatisant que ses enfants.
« Je me sens tellement mieux. »
En octobre 2021, Hemlibra a été inscrit sur la liste nationale de protéines plasmatiques et de produits connexes de la Société canadienne du sang; plus précisément, son accès a été élargi à un plus grand nombre (voir la deuxième partie ci-dessous). Les McNeely ont accueilli avec joie cette bonne nouvelle,
malgré la frustration de Donovan face à un mécanisme bien trop compliqué et trop lent. C’est toutefois un véritable soulagement pour lui de voir la vie de ses fils transformée. Maintenant que l’anxiété a quitté leur quotidien, la famille a une vie plus équilibrée, ils sont plus actifs et les garçons ne sont plus autant limités par leur maladie.
« Depuis Hemlibra, je me sens tellement mieux, s’exclame Declan. Je suis vraiment content de ne pas avoir à le faire trois fois par semaine. En plus, je sens que je peux faire beaucoup plus de choses. »
Quant à Tristan, qui a pu bénéficier d’un accès compassionnel hâtif à ce nouveau médicament, étant donné les circonstances particulières entourant sa maladie, il va maintenant nettement mieux, et c’est un immense soulagement pour toute la famille. Comme l’a joyeusement déclaré ce garçon de sept ans à son père : « Papa, je suis un nouvel homme! »
Ceci est la première partie d’un article figurant dans notre rapport annuel 2021-2022, Des liens vitaux. La deuxième partie décrit le processus rigoureux qui conduit à l’ajout d’un produit à notre liste de médicaments
